Estos resultados respaldan la eficacia a largo plazo y el uso de ivacaftor [Kalydeco] para tratar [people with] CF con referencia CFTR Mutaciones”, escribieron los investigadores.
el estudio, «VOCAL: Un estudio observacional de ivacaftor para personas con fibrosis quística que no tienenG551D-CFTR mutaciones pulsantes«en Revista de fibrosis quística.
CF es causa por mutaciones en CFTR El gen, que participa en la creación de un canal del mismo nombre que regula el flujo de cloruro y sodio dentro y fuera de las células.
Diferente Especies De CFTR Las mutaciones afectan al canal de manera diferente. Las mutaciones de la puerta provocan el cierre de la puerta que permite que los iones se muevan a través del canal, lo que perjudica el movimiento de los iones. El tipo más común de este tipo de mutación se llama G551D.
Kalydeco es un archivo CFTR de refuerzo Diseñada por Productos farmacéuticos de vértice para ayudar a mantener la puerta abierta por más tiempo en la superficie celular en pacientes con mutaciones cerradas, pero también se ha demostrado que es eficaz en pacientes con otros tipos de mutaciones.
El tratamiento está aprobado en Estados Unidos y Europa para pacientes de al menos 4 meses de edad con alguna de las mutaciones indicadas.
Un equipo de investigación realizó un estudio VOCAL de Fase IV (NCT02445053) para evaluar los efectos realistas de Kalydeco en pacientes con al menos una de las ocho mutaciones de activación distintas de G551D Vivir en Italia, Países Bajos y Reino Unido
En general, el análisis incluyó a 73 pacientes de 6 años de edad y mayores que se inscribieron en 15 sitios de ensayo. La edad media de los pacientes al inicio de Kalydeco fue de 26,9 años y el 65,8 % eran mujeres.
Los efectos secundarios informados fueron generalmente consistentes con manifestaciones comunes de fibrosis quística y eventos adversos conocidos asociados con Kalydeco. En concreto, se informaron 180 eventos adversos, de los cuales 154 se consideraron no graves y 26 se consideraron graves.
Kalydeco ha tenido generalmente efectos positivos en Síntomas de la fibrosis quística entre pacientes.
La función pulmonar, medida como el porcentaje del volumen espiratorio forzado esperado en un segundo (ppFEV1), mostró mejoras significativas con el tratamiento con Kalydeco. En concreto, la puntuación media de ppFEV1 aumentó una media de 10,8 puntos durante los primeros seis meses de tratamiento, lo que refleja la mejora de la función pulmonar. Estas ganancias se mantuvieron durante cuatro años de tratamiento.
“Esto es clínicamente significativo porque el daño pulmonar está en él. [people with] FC sin modulador CFTR El tratamiento suele ser progresivo, hasta el punto de insuficiencia respiratoria, trasplante o incluso la muerte, escribieron los investigadores.
Las exacerbaciones pulmonares (episodios agudos de exacerbación de los síntomas pulmonares) ocurrieron con menor frecuencia con Kalydeco. Las tasas anuales estimadas, la cantidad de días que ocurrió una exacerbación y la cantidad que requirió hospitalización se redujeron en más del 50 % durante el año posterior al inicio de Kalydeco en comparación con el año anterior. La necesidad de antibióticos debido a las exacerbaciones pulmonares se redujo de manera similar.
Se realizaron cultivos bacterianos para determinar la capacidad de Kalydeco para prevenir infecciones pulmonares comunes en pacientes con fibrosis quística. Los resultados mostraron que menos pacientes tenían al menos un cultivo positivo para alguno de los patógenos probados después de comenzar el tratamiento en comparación con el año anterior.
En particular, las infecciones por Pseudomonas aeruginosaAspergillus fumigatus o Stenotrophomonas maltophilia Ella se negó con el tratamiento Kalydeco.
Los pacientes también experimentaron ganancias saludables en el IMC y el peso absoluto durante los primeros seis meses de tratamiento, que mostraron algunas fluctuaciones, pero que en general se mantuvieron durante cuatro años.
El uso global de los recursos sanitarios disminuyó tras el inicio de Kalydeco, incluyendo la tasa anual y el número de días de hospitalización por cualquier causa. La tasa anual de visitas a la sala de emergencias y a la clínica por enfermedad fue numéricamente menor durante el año posterior al inicio de Kalydeco que en el año anterior, una tendencia que ha continuado durante todo el período de seguimiento.
Es probable que estos recortes tengan un impacto positivo tanto en [people with] fibrosis quística y sistemas de salud; La carga de la enfermedad, la carga del tratamiento, el tiempo dedicado a controlar la fibrosis quística y los costos de atención de la salud pueden reducirse, escribió el equipo.
Los resultados generales muestran «la eficacia positiva a largo plazo de ivacaftor en los resultados clínicos y [use of healthcare resources] en [people with] FC sin –G551D-CFTR Picos pulsantes en escenarios del mundo real”, escribió el equipo.
El estudio fue financiado por Vertex y algunos de los autores del estudio están afiliados a la empresa.
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