Un avance en la edición del genoma avanza en la medicina de precisión

Newswise: hasta ahora, la edición tradicional del genoma ha tenido limitaciones para lograr una precisión absoluta. El equipo del profesor Buchholz ha superado esta barrera creando lo que muchos buscaban: una enzima de recombinación condicionada por dedos de zinc. Este enfoque innovador implica incorporar un dominio de unión al ADN con dedos de zinc en procesos de recombinación diseñados a medida. Estas enzimas permanecen inactivas hasta que el dominio de unión al ADN interactúa con su sitio objetivo, adyacente a la región de unión recombinante.

La importancia de este logro radica en la combinación de dos fortalezas principales: la facilidad para apuntar a nucleasas programables y capacidades precisas de recombinación de ADN. Este avance supera las limitaciones actuales de las técnicas de edición del genoma y es muy prometedor para la edición terapéutica de genes y diversas aplicaciones biomédicas.

El profesor Buchholz expresó su entusiasmo y dijo: «Este logro representa una armonización de las herramientas de edición del genoma existentes, lo que nos permite crear enzimas precisas independientes de los mecanismos naturales de reparación del ADN. Esto representa un paso importante hacia un enfoque más seguro y adaptable para corregir enfermedades». Proporciona enormes beneficios a muchos pacientes».

Este trabajo pionero abre nuevos horizontes en la cirugía genómica y promete un enfoque más seguro y preciso para el tratamiento de trastornos genéticos. Las implicaciones de este avance son de gran alcance y potencialmente cambiarán el panorama de la medicina tal como la conocemos. En este contexto, la profesora Esther Troost, decana de la Facultad de Medicina de la Universidad Técnica de Dresde, destaca que «la Facultad de Medicina de la Universidad Técnica de Dresde está estableciendo nuevos estándares para la medicina innovadora utilizando herramientas pioneras de edición del genoma. Bajo el liderazgo del profesor Frank Buchholz, el El equipo de investigación está rompiendo los límites tradicionales y allanando el camino para nuevas aplicaciones». Terapia génica especializada».

A partir de estos avances, Seamless Therapeutics GmbH, una empresa de biotecnología fundada en el laboratorio de Buchholz, desarrollará estos hallazgos innovadores en aplicaciones terapéuticas. La compañía ha firmado un acuerdo de licencia exclusivo con TU Dresden para esta nueva tecnología que permite a Seamless expandir su plataforma de recombinación para cambiar el paradigma de la edición de genes y desarrollar una cartera de productos candidatos que modifican enfermedades en una amplia gama de indicaciones.
referencia:
doi: 10.1038/s41587-023-02121-y
https://www.nature.com/articles/s41587-023-02121-y

Facultad de Medicina Carl Gustav Carus de la Universidad Técnica de Dresde:
Medicina de la Universidad de Dresde, formada por la Facultad de Medicina Carl Gustav Carus y el hospital universitario del mismo nombre, se especializa en investigaciones en los campos de la oncología, el metabolismo y las enfermedades neurológicas y psiquiátricas. Dentro de estas áreas clave, reciben especial atención los temas de degeneración y regeneración, imágenes, desarrollo tecnológico, inmunidad e inflamación, así como prevención e investigación sanitaria. La universalidad es un requisito previo para la investigación de vanguardia, y el Hospital Universitario de Dresde aplica este concepto con personal de 82 países y numerosas colaboraciones con investigadores y equipos de todo el mundo.

Universidad de Dresde: La Universidad Tecnológica de Dresde (TUD), una de las once (11) universidades distinguidas de excelencia en Alemania, se enorgullece de sus impresionantes logros en investigación y la exitosa formación de redes de investigación interdisciplinarias. TUD, que abarca diecisiete (17) facultades en cinco (5) departamentos, ofrece una amplia gama de ciento veinticuatro (124) programas de grado, que abarcan una amplia gama de disciplinas de investigación.

Una de sus cinco carteras científicas destacadas se enmarca dentro del grupo “Ciencias de la salud, biomedicina y bioingeniería”, que integra esfuerzos de investigación básica y traslacional. En concreto, el campo de la biología de sistemas médicos constituye un campo que integra la investigación experimental y teórica. A través de un enfoque estratégico en esta área dentro de la Facultad de Medicina de la TUD, se han ampliado significativamente sinergias significativas entre médicos e investigadores, allanando el camino para la implementación de la medicina personalizada en Dresde.
https://tu-dresden.de/med/mf/ucc/medsys
https://www.buchholzlab.org/

Seamless Therapeutics GmbH: Seamless Therapies está cambiando el paradigma de la edición de genes con un enfoque pionero para restaurar la salud de pacientes con enfermedades graves de forma segura y precisa. Nuestra plataforma tecnológica abre el proceso de reprogramación de enzimas recombinantes, una clase de enzimas muy diversa. Aplicamos nuestro conocimiento patentado para desarrollar una cartera de candidatos a productos modificadores de enfermedades en una amplia gama de indicaciones para ampliar el potencial terapéutico de la edición genética.
https://seamlesstx.com/