Dos pequeñas partículas en una tubería Lucy Terapéutica Ayudar a las células nerviosas (neuronas) a mantener sus mitocondrias sanas y reducir los niveles de alfa-sinucleína, una proteína que se acumula en forma de acumulaciones tóxicas en el cerebro de las personas afectadas. enfermedad de Parkinson.
También se ha visto que estas moléculas, llamadas LucyTx-1209 y LucyTx-1212, son seguras cuando se probaron en modelos de células y roedores de la enfermedad. La compañía está trabajando en la selección del mejor candidato para las pruebas clínicas.
Las mitocondrias son los centros de poder en la célula y los problemas en el funcionamiento de estos pequeños orgánulos se han implicado en enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y síndrome de Rett. Restaurar la función mitocondrial podría proporcionar una forma de normalizar la salud de las neuronas en personas con estas enfermedades.
Amy Repka, PhD, fundadora y directora ejecutiva de Lucy V presione soltar.
Proteger las mitocondrias mediante el bloqueo de un complejo enzimático asociado con la enfermedad de Parkinson
Para funcionar como debería, las mitocondrias dependen de la actividad de varios complejos enzimáticos o proteicos. Cuando algunos de estos complejos se cierran o se desvían, pueden surgir problemas en las células.
Los cambios en la F1F0-ATPasa, un complejo enzimático que ayuda a acelerar la producción de la molécula de almacenamiento de energía ATP, están asociados con la enfermedad de Parkinson. LucyTx-1209 y LucyTx-1212 están diseñados para bloquear la F1F0-ATPasa con selectividad y alta eficacia.
«La alta selectividad y eficacia de dos de nuestros agentes clave de molécula pequeña, LucyTx-1209 y LucyTx-1212, al inhibir un objetivo que creemos que se encuentra en la unión de varias vías mitocondriales que contribuyen directamente a la enfermedad de Parkinson, representa un gran avance en nuestra misión de «Desarrollar tratamientos de primera clase para enfermedades neurológicas», dijo Roland Stahl, PhD, director de farmacología de Lucy.
En estudios preclínicos, los investigadores de la compañía observaron que inhibir la F1F0-ATPasa con LucyTx-1209 o LucyTx-1212 mejoró la salud mitocondrial en las neuronas. Las moléculas pequeñas también ayudaron a reducir los niveles de alfa-sinucleína, la proteína que hace que se acumule muerte de las células nerviosas en la enfermedad de Parkinson.
Stahl presentó estos hallazgos en una presentación oral ese año. Congreso sobre la enfermedad de Parkinsonpatrocinado por Fundación Michael J Fox Se llevó a cabo el 13 de octubre en la ciudad de Nueva York.
Hemos demostrado que nuestros compuestos pueden rescatar neuronas en modelos celulares de la enfermedad de Parkinson, validando nuestro enfoque terapéutico. No hemos observado ningún problema de seguridad significativo con el uso de LucyTx-1209 o LucyTx-1212 en estudios preclínicos de laboratorio o con roedores, por lo que ahora nos centraremos en los estudios para seleccionar al mejor candidato para el avance de los ensayos clínicos», dijo Stahl.
A principios de este año, la empresa recibió Por dos años, $4.9 millones Otorgar de la Fundación para desarrollar trabajos sobre una serie de compuestos que se dirigen a las mitocondrias y que podrían conducir a nuevos tratamientos para la enfermedad de Parkinson.
“La subvención y el apoyo de la Fundación Michael J. Fox han ayudado a nuestros científicos a acelerar significativamente nuestras investigaciones”, dijo Ripka, y agregó que las moléculas pequeñas de la compañía “tienen un gran potencial para un mayor desarrollo”.
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