Los resultados informados de los pacientes respaldan el uso de concizumab profiláctico en la hemofilia A o B

Este artículo fue publicado originalmente en HCPLive® Ha sido ligeramente editado.

Los resultados informados por los pacientes (PRO) en el estudio EXPLORER de fase 37 (NCT04083781), incluida la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) y la carga del tratamiento, mostraron una preferencia por la profilaxis con concizumab sobre ninguna profilaxis entre personas con hemofilia A o B con inhibidores. según un estudio reciente publicado en Investigación y práctica en el campo de la coagulación y la parada de hemorragias..¹

Entre las personas con hemofilia, la carga de la enfermedad y su tratamiento pueden afectar la calidad de vida general relacionada con la salud, lo que hace que los informes de desempeño sean una oportunidad para evaluar directamente el futuro y la función de un paciente, especialmente sobre cómo un nuevo tratamiento afectará la experiencia del paciente.

«Los resultados del criterio de valoración exploratorio informado por el paciente que se presenta aquí brindan información desde la perspectiva del paciente sobre los beneficios potenciales de la profilaxis subcutánea diaria con concizumab subcutáneo», escribió el equipo de investigación, dirigido por Huyen Tran, director del Centro Ronald Sowers para Hemofilia en El Alfred Hospital y profesor de la Universidad de Monash «en comparación con la ausencia de prevención, en el contexto de la calidad de vida relacionada con la salud y la experiencia del tratamiento».

La exacerbación de la hemofilia debido a los anticoagulantes puede aumentar significativamente la carga terapéutica. La profilaxis con agentes de derivación en pacientes con hemofilia B que toman supresores de la sangre puede ser inconsistente y se requiere una administración intravenosa frecuente.² Cambiar la vía de administración a inyección subcutánea representa un avance importante para los pacientes con hemofilia A que utilizan inhibidores.³

Concizumab es un anticuerpo monoclonal inhibidor de la vía del factor tisular desarrollado como profilaxis subcutánea diaria para pacientes con hemofilia A o B con o sin inhibidores.¹ El estudio explorer7 es un estudio de fase III prospectivo, abierto, multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia de la profilaxis con concizumab subcutáneo una vez al día en hombres de 12 años o más con hemofilia A o B con inhibidores.

En el punto de corte analítico primario, la profilaxis subcutánea una vez al día con concizumab redujo la tasa media anual de hemorragia (ABR) estimada en comparación con ninguna profilaxis (ABR, 1,7 frente a 11,8, respectivamente; pag <.001 in="" patients="" with="" hemophilia="" a="" or="" b="" inhibitors.="" class="text-inherit">4

El estudio también evaluó el efecto de la profilaxis con concizumab una vez al día sobre la calidad de vida relacionada con la salud, la carga del tratamiento y la preferencia de tratamiento en pacientes con hemofilia A o B, utilizando los resultados de 8 cuestionarios PRO.¹

Estos cuestionarios incluían un cuestionario específico para la hemofilia para evaluar la calidad de vida de los adultos con hemofilia y la carga del tratamiento de la hemofilia (Escala de experiencia en el tratamiento de la hemofilia) utilizando una escala Likert de 5 puntos. El Cuestionario de Preferencias de Pacientes con Hemofilia evaluó varios aspectos de las preferencias de los pacientes relacionados con el tratamiento.

En el estudio exploratorio 7, se inscribieron 133 pacientes y los pacientes fueron asignados aleatoriamente a 2 grupos (sin profilaxis; profilaxis con concizumab) o no aleatorizados (profilaxis con concizumab en ambos grupos). Las respuestas PRO se obtuvieron desde el inicio hasta la semana 24.

En el análisis, la diferencia estimada durante el tratamiento en las puntuaciones del Cuestionario de Calidad de Vida de Hemofilia en Adultos entre pacientes que recibieron profilaxis con concizumab o ninguna profilaxis fue de -22,6 puntos para la puntuación general (intervalo de confianza del 95 %, -42,5 a -2,7) y -15,7 puntos (IC del 95%: -51,8 a 20,5) para la salud física, lo que favorece direccionalmente la profilaxis con concizumab.

Además, la diferencia estimada en el tratamiento estuvo a favor de la profilaxis con concizumab en los dominios «sentimiento», «tratamiento», «visión propia» y «deportes y ocio».

En el cuestionario de la Escala de experiencia en el tratamiento de la hemofilia, la diferencia de tratamiento estimada fue de -19,9 puntos (IC del 95 %, -34,3 a -5,6) para la puntuación general, lo que respalda al concizumab como un no-no para la profilaxis. En el resto de áreas analizadas, el concizumab fue respaldado por “dificultades de inyección”, “interferencia” e “impacto emocional”.

La preferencia de tratamiento se evaluó en 83 participantes después de que 16 de ellos no respondieran al cuestionario. Entre los participantes, 77 prefirieron concizumab, mientras que 5 no informaron preferencia y 1 prefirió su tratamiento previo. Las razones más comunes para preferir concizumab incluyeron “menos sangrado” (75%), “requiere menos tiempo” (43%) y “menos doloroso al inyectarlo” (33%).

«Aunque la tasa de finalización del cuestionario fue menor de lo esperado, los datos PRO recopilados en este estudio favorecieron directamente la profilaxis con concizumab versus ninguna profilaxis en algunos dominios de la calidad de vida relacionada con la salud», escribieron Tran y sus colegas.

Referencias

1. Tran H, von Mackensen S, Abraham A, et al. Profilaxis con concizumab en personas con hemofilia A o B que utilizan inhibidores: resultados informados por los pacientes del estudio EXPLORER de fase 37. Hemost de trombo de práctica de carrera. 2024;8(4):102476. doi:10.1016/j.rpth.2024.102476
2. Brod M, Bushnell DM, Neergaard JS, Waldman LT, Busk AK. Comprensión de la carga del tratamiento en la hemofilia: desarrollo y validación de la Escala de experiencia en el tratamiento de la hemofilia (Hemo-TEM). Resultados del representante del paciente. 2023;7(1):17. Publicado el 23 de febrero de 2023. doi:10.1186/s41687-023-00550-6
3. Fletcher S, Jenner K, Holland M, Khair K. Ensayo in vivo de un tratamiento nuevo e innovador en un grupo de hombres y niños con hemofilia A utilizando inhibidores: Imi y Mi. Salud esperada. 2022;25(1):443-454. doi:10.1111/hex.13404
4. Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. Ensayo de fase III de concizumab en el tratamiento de la hemofilia mediante inhibidores. Nueva Inglaterra J Med. 2023;389(9):783-794. doi:10.1056/NEJMoa2216455